▎药明康德/报导
随机对照实验（RCTs）被以为是发生临床依据的金规范，可是实在国际依据（Real World Evidence，RWE）遭到越来越多的重视。虽然RWE能够更好地反映患者的人口统计学、合并症、依从性，以及在实践临床环境中运用的并行医治。现在业界尚不清楚，是否能够合理地预期，将查询数据用于处理传统临床实验答复的相同临床问题。
近来，JAMA子刊JAMA Network Open宣布耶鲁大学医学院Joseph S. Ross博士等的一项研讨成果，讨论运用实在数据（real world data, RWD）仿制临床实验依据的可行性。
220项随机化实验，有多少能够运用RWD重复
这项研讨查看了2017年在影响因子最高的7种相关期刊（见下图）上宣布的220项临床实验；这些临床实验在美国展开。研讨的意图，是讨论运用医保索赔（administrative claims）或电子病历（EHR）中的RWD，能够仿制多少随机化临床实验。
图片来历：药明康德微信团队收拾
这220项临床实验中，92.7%为随机化实验，其间的55.4%为双盲实验，14.7%为单盲实验，29.9%为开标实验。这些临床实验中的三分之二（66.8%），是为了查验用药干涉，15.5%是为了查验教育、程序性或行为干涉；9.1%的实验是为了查验临床或外科手术流程，6.4%用于查验医疗器械，2.3%用于查验其它干涉。
研讨成果表明，只要39.1％的实验采用了可从查询数据中确认的干涉办法。研讨者无法从电子病历数据或索赔中确认，最常见的干涉办法是否是没有取得FDA同意的新药（占所查询临床实验的34.1％），或是教育、行为或程序性干涉办法（占所查询临床实验的14.1％）。关于能够确认相关干涉的86项实验，其间的39项触及取得FDA同意的药品，但正在展开针对新的人群或适应症的研讨；有32项实验是比较效益研讨，15项为上市请求同意后安全性或有效性研讨。
研讨成果显现，在所剖析的220项在美国展开的临床实验中，能够运用查询数据仿制的，只要33项（15.0％）。详细来讲，在所研讨的220项实验中，能够从稳妥索赔和/或电子病历数据中确认86项实验（39.1％）的干涉。在这86项实验中，能够确认62项（占72.1％）的适应症；62项实验中的45项（占72.6％），至少能够确认80％的入组与除掉规范。在这45项实验中，有33项（占73.3％）至少能够确认1个首要结尾。
图片来历：药明康德微信团队依据参考资料[1]收拾
慎重看待RWE加强RCT研讨的主意
这样的成果阐明，关于运用RWE加强RCT研讨的主意，我们应该慎重看待。因为电子病历中许多数据并非结构化数据，使得许多实验无法重复。研讨成果进一步阐明，在以为RWE能够替代RCT之前，需求慎重行事。论文作者以为，关于查验临床上未广泛运用的产品的安全性和有效性，查询性研讨杯水车薪。
论文作者得出结论以为，虽然存在将RWD付诸于运用的潜力，但现在依然困难重重。运用回忆性RWE来弥补RCT发生的依据，业界依然需求考虑可行性问题。改善电子病历数据的收集与剖析，有助于改善运用RWD来生成 RWE。相关的改善办法还包含，在日常的临床护理中，添加患者陈述结局的运用；更广泛地运用医疗器械监督；以及改善电子病历中自在文本的自然语言处理（natural language processing）。“查询办法和数据系统的进一步开展，或许有助于完成RWE的潜力，并反过来转化为更广泛的医学研讨，以及更快速的医药产品评价。”
