如果有一种稀有病，全世界只要10万人罹患，也便是说每7000人中只要1个人患病，那么即便这病再简单医治，患者也或许无法取得任何救治药物。
由于简直不会有药企为了这戋戋10万人，消耗时刻、财力来研制药物。而这极少量的病患并不能给药企带来多大收益，研制稀有病的药物注定是一门亏本生意。
医治稀有病的药物叫做孤儿药，尽管疾病稀有，但疾病品种却具有多达7000多种，约占人类疾病的10%。
而从前，这10%的病患只能选用药效附近的药物代替，服用针对特定疾病的药简直是不或许的，由于没有药企会专门为稀有病研制药物。但莫非稀有病患者就活该无药可救，活该被现代医学所遗弃？
稀有病患者不该该被社会忽视，他们也应该和其他患者相同，取得有救治的时机。可是在上世纪中叶曾经，人们并没有这种醒悟，他们默许接受了这种命运设定：已然社会上没有人乐意研制药物来医治稀有病，那就等死好了。而美国一位一般的母亲，艾比·迈耶斯，是睁眼改动这一现状的第一人。
1968年，迈耶斯生下了儿子大卫。在大卫两岁的时分，迈耶斯发现了大卫往常有些非常古怪的体现。比方，大卫的脸常常情不自禁地抽搐，手臂也偶然失控地随意甩动，还会嘟嘟囔囔地宣布梦话。
这些古怪的体现让大卫在人群中变得异乎寻常，人们对他投来反常的眼光。大卫在校园中遭到同学的萧瑟与嘲讽，就连教师也常常责怪“多动”的大卫打乱讲堂，不给他好脸色。
古怪的是，迈耶斯带大卫去医院就诊，而医师也没办法解说大卫的这种病症。大卫的幼年充满了被欺负、被孤立的暗影，除了迈耶斯之外，大部分人都站在他的对立面。
不自主抽搐的症状
直到有一天，迈耶斯在报纸上看到一则关于图雷特综合症的文章。文章中描绘的病症与大卫的体现非常相似，这才底子确认了大卫患上的疾病。
图雷特综合症一般发生在儿童学龄前至青春期前，患者呈现身体特定部位的抽动、说言语速过快、重复对方的言语等反常症状。这归于脑内多巴胺不平衡而引起的神经内科疾病，一部分患者会在青春期后大幅减轻症状。
尽管疾病没有严重到危及生命，但却让青少年遭受讪笑与损伤而构成幼年暗影，非常简单导致青少年社交性逝世。
已然底子确认了病因，那么接下来就可以寻觅对应的医治计划了吧。迈耶斯才发现，确诊疾病还不算困难，可是医治之路却是一道走不通的死胡同。本来其时市面上底子没有针对图雷特综合症的医治药物。
尽管现在，在美国5～17岁的儿童集体中，每160名儿童就有一位患有图雷特综合症，这不算是稀有病。但在其时，或许是人们对此病不太注重，或许是疾病的确不太广泛，图雷特综合症一度被视为稀有疾病。而作为稀有病，市面上更是缺少对应的孤儿药。
电影《叫我第一名》叙述的便是一位图雷特综合症患者主人公的勉励故事
迈耶斯曲折各地找寻专家，好不简单才在欧洲找到一种叫做氟哌啶醇的药。而这种药原本是用来医治精神分裂症的，仅仅刚好对图雷特综合症有一点医治作用，才被暂时用来代替。
不只总算让大卫的疾患有药可医，迈耶斯还想把氟哌啶醇带回美国，让更多图雷特综合症患者有医治的时机。可是，一种新药进入本乡，必须先经过临床实验，合格后才干同意引进。
可是令迈耶斯绝望的是，其时没有一间制药公司乐意实验这种药。原因是图雷特综合症的商场规模不够大，药企引进这种药底子无利可图。
这还仅仅欧洲商场上现已存在，药效也只对疾病牵强擦边的药物，更别提专门研制针对稀有病的特定药品，他们更是避而远之。其时制药公司遍及的状况是，对民众购买力越高的药品，投入的研制力度越大。而关于稀有病的孤儿药，则简直无人问津。
迈耶斯作为稀有病患者的母亲，关于其时的现状非常忧心。世界上遭受不幸的人有许多，莫非由于遭受同款不幸的人群是少量，就连取得健康体魄的底子人权都被掠夺？
迈耶斯不甘心像大卫这样的稀有病患者被社会忽视、被医学扔掉，她决议做些尽力。她加入了图雷特综合症协会，计划经过传达关于图雷特综合症的常识，游说社会各界对稀有病多些注重，协助病患处理问题。
1980年，迈耶斯与她的盟友成功压服了一位加利福尼亚国会议员，就孤儿药的问题举办一场听证会。这是非常可贵的一次时机，他们总算有时机与制药公司、国会议员面对面地参议孤儿药的问题。要是听证作用杰出，孤儿药的研制将得到切当地处理。
可是当迈耶斯等人满怀等待地来到听证会，却再一次被泼了冷水——没有一家制药公司乐意派人到会这次会议，就连选民代表座位也空无一人。
只要观众席的最终一排，有一位聚精会神的年轻人。他们承受着绝望，对着空阔的会议室陈说了图雷特综合症患者的现状与诉求。
听众的缺席好像意味着，他们的这场尽力又白费了。可是，几天之后，《洛杉矶时报》一处不起眼的旮旯，却出其不意地刊登出一则短篇故事，叙述的便是迈耶斯等人在听证会上共享的内容。本来其时仅有的观众，便是一名《洛杉矶时报》的记者。
迈耶斯等人或许还没发现这则短文，而一位制片人，莫里斯·克鲁格曼却深受牵动，由于他自己也患有一种稀有的骨癌。所以他致电给迈耶斯，期望能把孤儿药的问题制作成故事片段，加入到自己的电视剧中。迈耶斯当然非常附和。
影视作品中的主演杰克·克鲁格曼
所以一部以法医处理违法问题为主线的电视剧上线了，主演杰克·克鲁格曼演绎的是一位法医，他在剧会集竭尽全力处理孤儿药问题，不断游说制药公司、国会、FDA站在同一战线。
在大结局中，他更是在国会上宣布了颤动性的勉励讲演，成功压服国会拟定孤儿药相关方针。
在影视作品中，稀有病与孤儿药问题得到了完美地处理，但在实际中，稀有病患者仍然面对无药可救的惨状。
不过，经过这部剧集，人们也开端对孤儿药有了更多的注重。许多稀有病患者及家族，或许社会中有影响力的人士纷繁给克鲁格曼寄来函件，表明乐意供给支撑。
数百人参加了一次示威游行，要求政府处理孤儿药的困境。而参议院也乐意再次举办听证会，迈耶斯们的诉求总算得到注重。
电视剧会集的夸姣结局总算在实际中实在上映。1983年，美国经过了一份《孤儿药法案》。
法案为孤儿药的研制供给了重要的经济保证，例如答应某稀有病对应的孤儿药享有7年的商场独占权，而且税收减免最高到达50%以补助研制费用，别的FDA还会为孤儿药的临床实验供给赠款，以及其他一些鼓舞方针。
有了方针上的支撑，孤儿药的研制反而具有了高赢利的诱惑力。制药公司不再忧虑孤儿药卖得欠好，究竟单凭政府补助和商场独占的优势，自身就能赚到大把的钱。
而美国也把稀有病，界说为在美国内受影响的患者在20万人以下的疾病。而大约有10万人患的图雷特综合症，总算迎来了一种专门医治的药物——匹莫齐德，这是依据孤儿药法案同意的第11种药品。
除了美国之外，其他国家也开端注重稀有病与孤儿药的严峻问题，纷繁拟定相应的方针。可是各国之间关于稀有病的界说，也有收支。
欧洲将稀有病界说为，每2000个欧洲人中只要不到1个人罹患的疾病。而世界卫生安排则界说为，患患者数占总人数0.65‰~1‰的疾病。尽管稀有病的界说各有差异，但各国关于孤儿药的方针底子达成了一致——鼓舞研制。
现在全球有5000～8000种稀有病，有3.5亿稀有患者群，而我国就有将近2000万稀有病患者。我国也在2018年正式发布了《第一批稀有病目录》，初次以官方的名义发布了121种稀有疾病。
从2008年起，欧洲稀有病安排把2月29日设定为稀有病日
现在，孤儿药却现已成为赢利最高的药物之一，许多医药公司争相独占研讨。所以，孤儿药由无人问津转向了售卖费用昂扬的困局。
一种医治阵发性睡眠性血红蛋白尿的药soliris，成为吉尼斯纪录中最贵重的药。均匀每年每位患者需花费40.9万美元，2010年的销售额到达5.41亿美元。
患者总算有药可救了，但要是患者底子买不起孤儿药，有药和无药关于他们来说又有什么区别？这又是一个全新的难题。
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